2025年11月7日上午，南京大學醫學院附屬鼓樓醫院徐運教授就FOCUS研究的最新成果，在2025中國腦卒中大會國家卒中學院青年菁英分會場上做了專題報告，公布了該研究的最新數據，從療效與安全性兩方面對單唾液酸四己糖神經節苷脂鈉（GM1）在急性缺血性卒中（AIS）患者中的應用價值進行了系統評估。研究結果顯示，GM1可有效改善患者的遠期功能預后，為AIS的臨床治療提供了新的循證支持和解決方案。

FOCUS研究為一項全國多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗，在83家中心啟動，最終68家完成患者入組。研究共納入1203例患者，按1:1隨機分為GM1組（基礎治療+GM1 100 mg/d）或安慰劑組，治療12～14 d。改良全分析集（mFAS）共1019例（GM1組516例，安慰劑組503例）被納入預設期中分析。研究主要終點為90天mRS評分0～2分患者比例，次要終點包括mRS評分0～1分患者比例及NIHSS評分較基線的變化。

1.主要終點結果

期中分析顯示，GM1組第90 d mRS評分≤2分的患者比例為67.6%（349/516），顯著高于安慰劑組的57.5%（289/503），率差達到10.16%（P=0.0007），表明GM1治療能顯著提高患者90 d功能獨立的比例。

2.次要終點結果

在次要終點方面，GM1組第90 d mRS評分≤1分的患者比例為50.0%（258/516），亦顯著高于安慰劑組的43.3%（218/503），率差為6.63%，具有統計學意義。此外，在不同時間點（第30 d、90 d）的mRS評分評估中，GM1組均顯示出優于安慰劑組的趨勢，且隨時間延長療效更為顯著。

3.亞組分析結果

亞組分析顯示，在不同年齡（如≤50歲vs.＞50歲）、發病時間（＜12 h?vs.?12～24 h）、是否接受溶栓治療等關鍵亞組中，GM1均表現出穩定的獲益趨勢，表明其獲益人群廣泛。

GM1與安慰劑兩組的安全性特征相似，總體不良事件（83.6%?vs.?82.2%）、嚴重不良事件（9.8%?vs.?9.3%）及藥物相關不良事件（11.9%?vs.?8.3%）的發生率均無顯著差異。特別在年齡＞75歲的亞組人群中，兩組安全性保持一致。研究期間，未報告任何格林巴利綜合征或過敏性休克的病例。

FOCUS研究作為一項在全國68家中心開展的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，為GM1用于AIS患者早期治療的療效和安全性提供了高級別的循證醫學證據。研究結果表明，在發病24 h內早期使用GM1可顯著改善患者90 d的神經功能結局，且安全性良好，未增加不良事件風險。這一確證性研究成果為AIS的急性期綜合治療策略提供了新的有效選擇與堅實依據。